耀彩网灵长类转化医学研究院、省部共建非人灵长类国家重点实验室，耀彩网生命科学与手艺学院陈永昌、季维智团队，与广州实验室、上海交通大学医学院隶属新华医院等机构相助，应用非人灵长类疾病模子剖析杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）发病早期骨骼肌病理转变的要害机制，日前，题为Profound cellular defects attribute to muscular pathogenesis in rhesus monkey model of Duchenne muscular dystrophy的研究论文在Cell上揭晓。
DMD是一种举行性肌肉萎缩疾病，该研究首次发明，在DMD的早期阶段，肌肉退化往往首先体现在肌肉组织的微情形和细胞组成上，而这些转变主要涉及单核细胞群。这些单核细胞的动态转变对疾病的希望至关主要。使用单细胞测序手艺，研究团队展现了严重的细胞缺陷是早期肌肉组织病变和再生异常的要害缘故原由，并深入剖析了该阶段肌肉组织中单核细胞的转变。
非人灵长类在基因组序列、肌肉结构和功效、心理病理和生长发育历程等方面与人类高度相似，是研究DMD疾病爆发生长历程的理想实验动物� ；贒MD猴模子，陈永昌、季维智团队与胡苹团队将研究重点首先放在了疾病早期的致病机理。由于这一阶段难以对DMD患者举行肌肉活检，且常用的DMD小鼠模子在发病历程和病理表型等方面与临床患者差别重大，导致关于DMD发病早期的机制仍不十分相识。因此，深入剖析DMD发病早期的分子和细胞内在转变，关于探索疾病历程的调控机制和开发早期治疗计划具有主要意义。
研究效果为DMD发病机制，特殊是疾病早期的分子和细胞转变提供了新的看法，展现了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态转变，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。别的，DMD猴模子显示FAPs纤维化不依赖于TGFβ通路，为新药研发提供了新的偏向。更主要的是，肌肉干细胞功效缺陷导致了肌肉修复障碍，提醒DMD是一种干细胞疾病，开发细胞治疗或针对肌肉干细胞举行干预治疗也许是未来研究的主要偏向。
该研究受到中国国家自然科学基金、国家重点研发妄想、国家科技立异2030重大项目、CSS项目、湛江人才引进妄想和云南省自然科学基金等项目的资助。（完）
（责任编辑 柴静）
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